Czym jest terapia biologiczna, medycyna biologiczna? Pomaga tam, gdzie inne zawodzą

Jeśli uważasz, że leki są wytwarzane wyłącznie z chemikaliów i w warunkach laboratoryjnych, leki biologiczne mogą przekonać Cię, że jest inaczej. Czym jest lek biologiczny i jak długo jest obecny w naszym życiu?

Przyjrzyjmy się historii...

W 1796 roku Edward Jenner, angielski lekarz, uważany za ojca immunologii, przeprowadził eksperyment oparty na swoich wieloletnich obserwacjach. Pobrał płyn ze zmian skórnych mleczarki, która została zarażona ospą krowią. Celowo podał go (zaszczepił) ośmioletniemu chłopcu o imieniu James.

Chłopiec zachorował na ospę wietrzną z łatwym przebiegiem.

Dwa miesiące później Edward Jenner ponownie zaszczepił chłopca, tym razem wydzieliną ze zmian skórnych wywołanych przez ospę (variola). Zgodnie z oczekiwaniami, James nie zachorował na ospę.

Ospa była powszechną, wysoce zaraźliwą i śmiertelną chorobą przed wynalezieniem szczepionki i była plagą ludzkości przez kilka stuleci (statystycznie odpowiedzialną za 8-20% wszystkich zgonów w Europie).

Szczepionka przeciwko ospie była pierwszą szczepionką na świecie.

Sto lat później amerykański chirurg William Coley zauważył interesujące powiązanie u niemieckiego imigranta o imieniu Fred, który miał nieoperacyjnego złośliwego guza na szyi. Po zdiagnozowaniu u Freda infekcji skóry wywołanej przez bakterię z rodzaju Streptococcus, jego komórki nowotworowe zniknęły.

William Coley postawił hipotezę, że reakcja organizmu na infekcję musi mieć jakiś wpływ na nowotwór.

Kontynuował swoje badania. Najpierw podawał żywe bakterie pacjentom z niektórymi rodzajami raka, a następnie tylko ich toksyny (zainfekowanym pacjentom). Doprowadziło to do remisji guza w niektórych przypadkach, tj. zmniejszenia objawów.

Leczenie to było znane przez wiele lat jako toksyny Coleya.

Co łączy te dwie historie?

W obu przypadkach jest to immunizacja. Proces, w którym układ odpornościowy naszego organizmu rozwija naturalną barierę ochronną i staje się odporny na działanie obcych substancji. Zmniejsza to ryzyko infekcji i chorób.

Szczepionki (inokulanty) są kluczowym narzędziem w procesie immunizacji.

Wraz z odkryciem immunizacji ponad 200 lat temu, medycyna biologiczna wysunęła się na pierwszy plan.

Obecnie terapia biologiczna jest szybko rozwijającym się obszarem współczesnej medycyny.

Dzięki znacznemu postępowi w zrozumieniu i poznaniu procesów zachodzących w ludzkim organizmie, niezależnie od tego, czy mówimy o procesach naturalnych, czy chorobowych, znajduje ona zastosowanie w wielu dziedzinach medycyny. Jednocześnie staje się coraz bardziej powszechną i skuteczną formą terapii szerokiego zakresu chorób człowieka.

Co rozumiemy przez terapię biologiczną?

Na pierwszy rzut oka wyrażenie "leczenie biologiczne" lub słowo "biologiczny" może przywoływać modne obecnie znaczenie "naturalny i wolny od chemikaliów".

Nie mylmy jednak leczenia biologicznego z lekami ziołowymi. Znaczenie słowa "biologiczny" w przypadku tych leków odnosi się do faktu, że do ich produkcji wykorzystywane są żywe organizmy.

Zasadą medycyny biologicznej jest wykorzystanie naturalnego układu odpornościowego organizmu do walki z chorobą lub infekcją.

Jego działanie można wykorzystać w kilku kierunkach terapeutycznych, w zależności od sposobu, w jaki leczenie jest w stanie wpływać na procesy biologiczne w organizmie.

W jaki sposób działa na organizm:

• Może to polegać na stymulowaniu określonych składników układu odpornościowego w celu leczenia chorób, stanów zapalnych lub nowotworów.
• Z drugiej strony, leki biologiczne mogą być również stosowane do tłumienia układu odpornościowego, co jest szczególnie wykorzystywane w transplantacji (zapobieganie odrzuceniu przeszczepu) lub w leczeniu chorób autoimmunologicznych.
• Stosowanie leków biologicznych w celu ochrony organizmu przed skutkami ubocznymi innych jednocześnie stosowanych terapii.
• Zastosowanie w terapii celowanej - w tym przypadku lek biologiczny jest stosowany w celu promowania wzrostu komórek lub zabijania komórek (np. komórek nowotworowych) w sposób ukierunkowany poprzez wpływ na określone cząsteczki potrzebne do wzrostu i proliferacji komórek.

Ogólnie rzecz biorąc, istnieją dwa podstawowe rodzaje leczenia biologicznego.

Pierwszym z nich jest immunoterapia, która wykorzystuje różne metody lub leki w celu wpłynięcia na układ odpornościowy. Układ odpornościowy może w ten sposób stworzyć środowisko niegościnne dla istnienia lub wzrostu, na przykład, komórek nowotworowych.

Drugim rodzajem jest terapia cytotoksyczna, zwana również terapią zabijającą komórki. Ten rodzaj leczenia wykorzystuje białka zwane cytotoksynami, które są wytwarzane przez komórki organizmu. Cytotoksyny atakują obce komórki i zabijają je bezpośrednio. W niektórych przypadkach mogą hamować wzrost i namnażanie się tych komórek.

Można zatem podsumować, że terapia biologiczna jest najczęściej stosowana w onkologii w leczeniu różnych rodzajów raka oraz w reumatologii w leczeniu chorób autoimmunologicznych lub genetycznych.

Terapia biologiczna jest częściej stosowana, gdy inne metody leczenia (np. leki chemiczne) są nieskuteczne lub niedostępne. Jednak jest ona również coraz częściej stosowana jako leczenie pierwszego wyboru, głównie ze względu na jej wysoce specyficzne działanie.

Jaką rolę odgrywa odporność?

Układ odpornościowy to złożona sieć narządów, tkanek i specyficznych komórek, która jest w stanie rozpoznać i zniszczyć obce substancje, takie jak bakterie lub wirusy, ale także uszkodzone, zainfekowane i nieprawidłowe komórki w organizmie.

Potrafi również zapamiętać napastnika, dzięki czemu reaguje szybciej przy następnym spotkaniu niż przy pierwszym.

W momencie, gdy układ odpornościowy rozpozna obcą substancję, zwaną antygenem, uruchamiana jest seria procesów zwanych odpowiedzią immunologiczną.

Głównymi uczestnikami odpowiedzi immunologicznej są białe krwinki (leukocyty). Każdy leukocyt ma określony rodzaj działania.

Poniższa tabela zawiera przykłady leukocytów i ich główne role

Medycyna biologiczna - czym różni się od medycyny konwencjonalnej?

Leczenie biologiczne odbywa się za pomocą leków biologicznych, które charakteryzują się tym, że do ich syntezy wykorzystywane są organizmy żywe, substancje izolowane z organizmów żywych lub substancje wytwarzane przez organizmy żywe.

Jednym z pierwszych leków biologicznych była insulina.

Prekursorzy dzisiejszych bardziej nowoczesnych procesów produkcji leków biologicznych byli kosztowni i nieekonomiczni. Do wyprodukowania jednej małej fiolki insuliny potrzebne były prawie dwie tony trzustki wieprzowej.

Przymiotnik "biologiczny" wywodzi się zatem z faktu, że leki te są pochodzenia naturalnego.

Mogą to być substancje pochodzące z mikroorganizmów, roślin lub zwierząt, ale mówimy też na przykład o komórkach lub tkankach pochodzenia ludzkiego.

Substancje te są następnie poddawane obróbce przy użyciu różnych procesów biotechnologicznych w celu nadania im określonych właściwości. W przypadku większości leków biologicznych stosuje się metodę rekombinacji DNA.

Charakter i właściwości leku biologicznego mają kluczowe znaczenie dla jego skuteczności w leczeniu danej choroby.

Z chemicznego punktu widzenia lek biologiczny jest bardzo dużą, złożoną i skomplikowaną cząsteczką lub mieszaniną cząsteczek. Najczęściej jest to białko, ale może to być również cukier, kwas nukleinowy, hormon, enzym, składnik krwi lub wspomniane wcześniej żywe jednostki (komórki i tkanki).

W zależności od charakteru i właściwości substancji czynnej, leki biologiczne mogą mieć różne drogi podania.

Przykładowe drogi podania:

• doustnie - rzadziej stosowana droga podania, ponieważ istnieje ryzyko degradacji dużej cząsteczki leku biologicznego w przewodzie pokarmowym, co prowadzi do utraty działania leku
• Wstrzyknięcie lub infuzja, np. dożylna (do żyły)
• Przezskórnie - przez skórę

Terapie biologiczne są zwykle przepisywane przez lekarzy specjalistów. W zależności od problemu, który ma być leczony lekiem biologicznym, mogą to być onkolodzy, onkohematolodzy, a także reumatolodzy i gastroenterolodzy.

Główne różnice między lekami biologicznymi i chemicznymi

Leki biologiczne mają większy potencjał wywoływania odpowiedzi immunologicznej (w porównaniu z lekami chemicznymi). Wynika to z faktu, że cząsteczka leku chemicznego jest zbyt mała, aby układ odpornościowy rozpoznał ją jako obcego najeźdźcę.

Natomiast w przypadku leków biologicznych układ odpornościowy może bardzo szybko rozpoznać stosunkowo dużą cząsteczkę i zainicjować odpowiedź immunologiczną.

Leki biologiczne mogą również dokładniej naśladować lub zakłócać naturalne procesy zachodzące w naszym organizmie.

Dlatego są one stosowane w przypadkach, gdy leczenie lekami chemicznymi jest niedostępne lub niewystarczające.

Tabelaryczne podsumowanie różnic między lekami biologicznymi i chemicznymi

Przykład biologicznego produktu leczniczego

I przykład kwasu acetylosalicylowego

Jakie są znane struktury leków biologicznych?

Pod względem struktury istnieją różne rodzaje substancji biologicznie czynnych, które są stosowane w terapiach biologicznych.

W wielu przypadkach są to substancje modyfikowane przez rekombinowane DNA i posiadające specyficzne właściwości, które są następnie wykorzystywane w leczeniu chorób.

Hormony

Na przykład hormon wzrostu, insulina, hormon przytarczyc.

Substancje chemiczne wykazujące aktywność fizjologiczną, najczęściej peptydy lub steroidy.

Interferony

Białka wytwarzane przez komórki układu odpornościowego w odpowiedzi na infekcję wirusową lub inny bodziec.

Zapobiegają replikacji wirusów w organizmie.

Interleukiny

Bioaktywne białka wytwarzane przez leukocyty, monocyty lub inne komórki układu odpornościowego.

Jednym z efektów jest zwiększenie aktywności limfocytów.

Czynnik wzrostu

Wspomaga w szczególności wzrost i dojrzewanie komórek.

Może być stosowany do stymulowania szpiku kostnego do produkcji komórek lub działać jako środek przeciwnowotworowy.

Przeciwciała monoklonalne

Najczęściej stosowana forma leczenia biologicznego.

Są to substancje syntetyzowane laboratoryjnie. Naśladują przeciwciała naturalnie wytwarzane przez układ odpornościowy. Są w stanie rozpoznawać i wiązać się z obcymi cząsteczkami - antygenami.

Ze względu na ich szeroki zakres zastosowań, są one wykorzystywane w różnych dziedzinach medycyny - onkologii, immunologii, reumatologii, gastroenterologii itp. Mogą być stosowane samodzielnie lub w połączeniu z konwencjonalną chemioterapią.

Szczepionki (vaccines)

Produkty zawierające antygeny wykonane z żywych, atenuowanych lub zabitych mikroorganizmów, syntetycznych peptydów lub organizmów rekombinowanych.

Są one podawane w celu zapobiegania infekcjom (poważnym i zazwyczaj śmiertelnym), w przypadku których nie jest dostępne inne skuteczne leczenie.

Szczepionki przeciwnowotworowe

Stanowią część immunoterapii.

Stymulują naturalny układ odpornościowy do reagowania na komórki nowotworowe.

Terapia genowa

Wciąż eksperymentalna forma leczenia.

Zasada polega na wprowadzeniu materiału genetycznego (DNA lub RNA) do żywych komórek. Materiał genetyczny jest wprowadzany do komórek za pomocą wektora, takiego jak wirus.

Czytaj więcej

Inne struktury:

• Polipeptydy
• Białka
• Krew i składniki krwi
• Komórki somatyczne (ciała)
• Tkanki

Nazewnictwo biologicznych produktów leczniczych

Nazewnictwo biologicznych produktów leczniczych na pierwszy rzut oka może wydawać się skomplikowane. Jednak nomenklatura określa zasady, które sprawiają, że stosunkowo łatwo jest określić strukturę, charakter lub zastosowanie leku.

Zasady tworzenia nazw produktów leczniczych opierają się na klasyfikacji nomenklatury zatwierdzonej przez United States Adopted Names Council (USANC). Muszą one być również zgodne z programem INN Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), który przypisuje oficjalne nazwy produktom leczniczym.

United States Council on Adopted Names to pięcioosobowa rada w USA, która dokonuje przeglądu i zatwierdza nazwy produktów leczniczych, aby zapewnić, że są one proste, informacyjne, unikalne i że ich nazwy są logiczne pod względem farmakologii i struktury chemicznej.

Mówimy o tak zwanych międzynarodowych niezastrzeżonych nazwach (INN).

Skąd wiemy na podstawie nazwy biologicznego produktu leczniczego, jaką substancją jest pod względem struktury?

Ważne jest, aby zwracać uwagę na charakterystyczne przedrostki, przyrostki lub grupy liter w środku nazw. Można je wykorzystać do poruszania się po różnych grupach biologicznych produktów leczniczych lub do ustalenia, do czego produkt jest stosowany.

Tabelaryczny przegląd nomenklatury biologicznych produktów leczniczych według struktury chemicznej

Tabelaryczny przegląd nomenklatury biologicznych produktów leczniczych według miejsca działania

Jak powstaje lek biologiczny?

Aktywny składnik leku biologicznego jest częścią ogromnej makrocząsteczki, której struktura jest bardzo często nieokreślona. Pod względem obecnych cząsteczek lek biologiczny jest heterogeniczny (zróżnicowany).

Faktyczne stworzenie produktu biologicznego poprzedzają badania i rozwój. Ogólnie rzecz biorąc, faza badań i rozwoju leku (nawet chemicznego) jest niezwykle wymagającym i długotrwałym procesem. Konieczne jest zdefiniowanie struktury, która ma wystarczający potencjał, aby stać się przyszłym lekiem.

Aby uzyskać nową strukturę leku, konieczne jest odkrycie substancji, która będzie kodować syntezę tej struktury. Najczęściej substancją tą jest gen lub białko.

Substancja ta jest następnie przenoszona do odpowiedniego organizmu gospodarza (np. bakterii lub komórek ssaków), który zaczyna produkować substancję o pożądanej strukturze.

Najczęściej stosowanym organizmem gospodarza jest bakteria Escherichia coli lub drożdże Saccharomyces boulardii.

Wszystkie nowo wyprodukowane substancje biologiczne przechodzą serię testów i ocen w celu określenia ich zdolności do zmiany procesów biologicznych w organizmie.

Jednocześnie ich skuteczność i bezpieczeństwo są weryfikowane poprzez badania przedkliniczne (testy na zwierzętach) i kliniczne (testy na ludziach).

Proces produkcji leków biologicznych obecnie

Jednym z ostatnich kroków na drodze leku biologicznego do pacjenta jest proces rejestracji, czyli wprowadzenie leku na rynek. Rejestracja leków biologicznych jest obecnie oceniana i zatwierdzana przez Europejską Agencję Leków.

Wydawanie wszystkich biologicznych produktów leczniczych odbywa się obecnie na receptę.

Nie są one zatem swobodnie dostępne w aptekach, głównie ze względu na ich charakter i bezpieczeństwo stosowania.

Czy możemy spodziewać się skutków ubocznych leczenia biologicznego?

Podobnie jak w przypadku wszystkich innych leków, leczenie biologiczne wiąże się z ryzykiem wystąpienia skutków ubocznych.

Należy pamiętać, że działania niepożądane mogą nie wystąpić u każdego leczonego pacjenta. Liczba i nasilenie działań niepożądanych, które wystąpią, również są różne.

Ryzyko wystąpienia i nasilenie działań niepożądanych leków biologicznych zawsze zależy od rodzaju leczenia lub ogólnego stanu zdrowia pacjenta. Czas trwania działań niepożądanych jest zwykle krótki i ustępują one po kilku godzinach lub dniach.

Tabelaryczne zestawienie najczęstszych działań niepożądanych leków biologicznych

Każdy lek biologiczny ma inny, specyficzny schemat możliwych działań niepożądanych. Nie wszystkie zostały uwzględnione w powyższej tabeli.

Występowanie nowych, wcześniej niezgłaszanych działań niepożądanych podlega ciągłemu monitorowaniu przez pracowników służby zdrowia i krajowe organy regulacyjne.

Kilka przykładów biologicznych produktów leczniczych i ich zastosowań

Jak już wspomniano, biologiczne produkty lecznicze mają szeroki zakres zastosowań w różnych dziedzinach medycyny.

Aby dać ci lepsze wyobrażenie, oto kilka konkretnych przykładów substancji i ich zastosowania w leczeniu określonego problemu zdrowotnego lub choroby.

Tabelaryczny przegląd niektórych leków biologicznych i ich zastosowań