Jakie są opcje leczenia stwardnienia rozsianego?

Stwardnienie rozsiane (SM) jest ciężką, zapalną, neurodegeneracyjną chorobą, która dotyka głównie młodą populację. Jest zwykle rozprzestrzeniona geograficznie.
Proces zapalny w ośrodkowym układzie nerwowym uszkadza osłonki mielinowe, które pokrywają włókna nerwowe.
Niezabezpieczone włókna nerwowe są dalej uszkadzane przez stan zapalny i sklerotyzują się.

W mózgu i rdzeniu kręgowym występuje nie jedno, ale kilka takich rozproszonych ognisk zapalnych, stąd nazwa stwardnienie rozsiane.

Objawy choroby i leczenie

Objawy stwardnienia rozsianego są na początku niespecyficzne. Zwykle dominuje niewyjaśnione zmęczenie.

Wraz z postępem choroby nasilają się najbardziej zróżnicowane objawy, które są indywidualne u różnych pacjentów.
Różnorodność objawów wynika z różnej lokalizacji ognisk zapalnych u poszczególnych pacjentów - tak zwany heterogeniczny przebieg.

WSKAZÓWKA: Poznaj znaki ostrzegawcze stwardnienia rozsianego

Nie ma jeszcze lekarstwa na tę chorobę, ale dostępnych jest kilka leków, które ograniczają rozwój choroby, liczbę nawrotów i łagodzą objawy.
Wiele leków znajduje się w fazie badań.

Oprócz leków pacjenci mają możliwość skorzystania z plazmaferezy i przeszczepu szpiku kostnego, czyli terapii komórkami macierzystymi.

Ważną częścią leczenia stwardnienia rozsianego jest neurorehabilitacja i fizjoterapia pod nadzorem specjalisty.

Czy stwardnienie rozsiane można leczyć? Kiedy i jaka terapia jest odpowiednia?

Jak dotąd nie ma lekarstwa na stwardnienie rozsiane!

Stwardnienie rozsiane jest podstępną, postępującą chorobą o bardzo niekorzystnych rokowaniach. Nie ma jeszcze leczenia tej choroby jako takiej.

Celem terapii farmakologicznej jest jedynie zmniejszenie niepełnosprawności. Podawane leki minimalizują liczbę nawrotów i w pewnym stopniu spowalniają postęp choroby.

Celem wszystkich wcześniejszych i trwających badań jest znalezienie leku, który zatrzymałby proces zapalny w ośrodkowym układzie nerwowym i jednocześnie aktywował procesy remielinizacji uszkodzonego nerwu (odbudowa osłonki mielinowej na uszkodzonym aksonie).

Leczenie nawrotów w stwardnieniu rozsianym

Nawrót oznacza ponowne pojawienie się objawu lub całego zespołu objawów. Nagłe pogorszenie objawów jest również uważane za nawrót.

Stwardnienie rozsiane charakteryzuje się naprzemiennym występowaniem nawrotów i remisji. Remisja to z kolei złagodzenie objawów choroby aż do ich ustąpienia.

Leczenie spowalniające postęp choroby

W leczeniu stwardnienia rozsianego stosuje się leki modyfikujące pierwszego i drugiego rzutu, należące do grupy zwanej DMT (disease modifying therapy).

Pacjenci, którzy przeszli tę terapię, są nieco mniej narażeni na szybki postęp choroby niż pacjenci nieleczeni.

Agresywne leczenie DMT znacznie zmniejsza częstość nawrotów, jednocześnie spowalniając powstawanie nowych zmian.

Ważne: Jednak stosowanie DMT wiąże się z pewnym ryzykiem dla zdrowia. Jak każdy lek, ma on skutki uboczne, takie jak bóle głowy, bóle pleców, podwyższony poziom enzymów wątrobowych, objawy grypopodobne i zapalenie zatok. Poważniejsze z nich obejmują zaburzenia rytmu serca (blok przedsionkowo-komorowy), obrzęk plamki żółtej i różne infekcje.

Kortykosteroidy - leki nowoczesnej generacji

Kortykosteroidy są uważane za leki nowoczesnej generacji. Ich odkrycie jest uważane za jeden z największych kamieni milowych medycyny. Do tej pory cząsteczki tego leku są niezbędne.

Mają działanie przeciwzapalne, przeciwobrzękowe i immunosupresyjne. Są stosowane do tłumienia zapalenia nerwów, zmniejszając w ten sposób liczbę nawrotów.

W atakach metyloprednizolon (solu-medrol) podaje się do żyły w dawce 0,5 g. Następnie podaje się metyloprednizolon lub prednizon w postaci tabletek, stopniowo zmniejszając dawkę, aż do całkowitego odstawienia leku.

• Solu-medrol jest ważny w procesach zapalnych i odpornościowych w organizmie. W szczególności hamuje stan zapalny i jego objawy. Wyniki leczenia zależą od dawki leku i czasu jego trwania.
• Prednizon jest syntetycznym hormonem steroidowym stosowanym do tłumienia odpowiedzi immunologicznej.

Interferony β odgrywają ważną rolę w regulacji odporności

Immunomodulatory, w szczególności β-interferony, są podawane w celu zmniejszenia postępu choroby. Są one podawane głównie pacjentom z częstymi nawrotami.

Środki te odgrywają ważną rolę w regulacji układu odpornościowego. Są one wydawane na receptę i kosztowne, ale należą do najczęściej stosowanych leków w stwardnieniu rozsianym.

Leki w postaci tabletek podawane doustnie:

• Copaxone - Jego zalecana dawka wynosi 40 mg i jest podawana 3 razy w tygodniu. W związku z tym między zastrzykami powinno upłynąć co najmniej 48 godzin. Nie wiadomo jeszcze, jak długo należy przyjmować zastrzyki. Jednak pożądany rezultat osiągnięto po około 3 miesiącach. Lek ten pomaga blokować ataki na układ odpornościowy, w szczególności na osłonkę mielinową, i wydłuża czas między nawrotami choroby.
• Gilenya - lek ten znacznie zmniejsza częstość nawrotów stwardnienia rozsianego. Jego aktywny składnik zapobiega przemieszczaniu się limfocytów T (białych krwinek) z węzłów chłonnych do ośrodkowego układu nerwowego (mózgu i rdzenia kręgowego) poprzez blokowanie aktywności receptorów T. Ogranicza to uszkodzenia mieliny i zapewnia ochronę aksonów.
• Tecfidera - stosowany w leczeniu stwardnienia rozsianego nawracająco-ustępującego. Jest to choroba, w której często występują nawroty i remisje. Mechanizm działania tego leku nie jest w pełni poznany. Badania przedkliniczne i kliniczne wykazały właściwości przeciwzapalne i immunomodulujące. Sugerują one, że lek pośredniczy w aktywacji szlaku transkrypcji czynnika jądrowego.
• Aubagio - Zmniejsza częstość nawrotów w stwardnieniu rozsianym. Pomaga chronić OUN przed atakami układu odpornościowego poprzez ograniczenie wzrostu liczby limfocytów (białych krwinek). To faktycznie ogranicza proces zapalny prowadzący do uszkodzenia nerwów w stwardnieniu rozsianym.
• Mayzent - na podstawie badań wykazano, że lek zmniejsza częstość nawrotów i spowalnia postęp choroby, w tym zespół izolowany, postać nawracająco-remisyjną, a także aktywną wtórnie postępującą chorobę u dorosłych.

Leki biologiczne zapewniają również innowacyjne metody leczenia tam, gdzie konwencjonalne terapie zawiodły

Leki w stężonym roztworze do infuzji podawane dożylnie:

• Ocrevus jest lekiem skoncentrowanym w roztworze do infuzji. Podaje się go pacjentom w leczeniu nawracająco-remitującej postępującej postaci stwardnienia rozsianego. Badania kliniczne wykazały pozytywny efekt leczenia. Osiągnięto zmniejszenie częstości nawrotów i spowolnienie progresji obu postaci choroby.
• Tysabri zawiera rekombinowane humanizowane przeciwciało natalizumab, którego zadaniem jest blokowanie aktywności i przemieszczania się potencjalnie szkodliwych komórek odpornościowych z krwiobiegu do mózgu i rdzenia kręgowego.
• Lemtrada modyfikuje odpowiedź układu odpornościowego, ograniczając uszkodzenia nerwów powodowane przez limfocyty. Substancja czynna wiąże się z limfocytami, zabijając je i zastępując nowymi. Mechanizm działania nie jest w pełni zrozumiały, ale wyniki są pozytywne. Produkt zmniejsza liczbę nawrotów stwardnienia rozsianego, jednocześnie kontrolując niektóre jego objawy. Jest dostępny wyłącznie na receptę i tylko u zarejestrowanych dostawców dla pacjentów zapisanych do specjalnego programu (monitorowanie bezpieczeństwa leków).

Chemioterapia to nie tylko leczenie raka

Cytostatyki to leki stosowane głównie w leczeniu raka. Ludzie znają terapię tymi środkami głównie jako chemioterapię.

Cytostatyki, a nawet leki stosowane w chemioterapii, mają zdolność niszczenia tkanki zmienionej nowotworowo (podobnie jak antybiotyk niszczy infekcję bakteryjną).

Ponieważ tkanka nowotworowa jest bardzo podobna do tkanki nienowotworowej, zdrowe komórki również ulegają uszkodzeniu.

Są one stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego, gdy leki pierwszego rzutu nie działają, choroba postępuje, a pacjent ma częste nawroty.

• Oncotrone jest jednym z leków zwanych również cytostatykami. Są one znane z zastosowania w różnych nowotworach. Jego zastosowanie w leczeniu stwardnienia rozsianego jest bardzo ograniczone. Jest rzadko stosowany. Wskazanie jest określane wyłącznie przez lekarza w ciężkich i zaawansowanych postaciach stwardnienia rozsianego. Chociaż jest stosowany w leczeniu raka, jednym z jego skutków ubocznych jest rozwój raka krwi.

Kontrolowanie objawów stwardnienia rozsianego - leczenie objawów choroby

Leczenie objawowe jest również bardzo ważne w stwardnieniu rozsianym. Jest to leczenie, które pomaga pacjentowi żyć pełniej poprzez wyeliminowanie lub złagodzenie objawów choroby.

Ponieważ stwardnienie rozsiane jest zdominowane przez wiele różnych objawów, leczenie to jest bardzo indywidualne dla każdego pacjenta.

Leczenie zmęczenia towarzyszącego stwardnieniu rozsianemu

Zmęczenie jest subiektywnym odczuciem pacjenta, któremu towarzyszą obiektywne objawy.

Jednocześnie jest ono uważane za sygnalizator wielu chorób. Jedną z nich jest stwardnienie rozsiane, w którym jest ono jednym z początkowych objawów rozpoczynającej się choroby.

Ciekawostka:
L-karnityna jest substancją dobrze znaną wszystkim tym, którzy próbują zredukować swoją wagę. Jest znanym spalaczem tłuszczu.
U osób ze stwardnieniem rozsianym i znacznym zmęczeniem stwierdzono niski poziom L-karnityny we krwi.
Doprowadziło to do badań wykazujących, że acetylo-L-karnityna działa lepiej na zmęczenie niż niektóre leki.
Jednak inne badania nie były tak jednoznaczne. Zobaczymy, co pokażą dalsze badania.

Leki, które promują czujność są zalecane w leczeniu zmęczenia.

• Amatadyna (Gocovri, Oxmolex) - działa agonistycznie na dopaminę, tj. zwiększa działanie dopaminy w mózgu. Zwiększa jej stężenie pozakomórkowe, jednocześnie blokując jej wychwyt zwrotny do neuronów. Jak dotąd nie stwierdzono negatywnego wpływu na geny. Ma jednak negatywny wpływ na płód, dlatego nie jest podawany kobietom w ciąży. Nie przeprowadzono badań dotyczących jego działania rakotwórczego.
• Modafinil (Provigil) - Należy do grupy leków zwanych również sympatykomimetykami działającymi ośrodkowo. Badania in vitro i in vivo sugerują, że lek wiąże się z transporterem dopaminy i spowalnia jej wychwyt zwrotny. Wpływa na części mózgu odpowiedzialne za regulację snu, czuwania, pobudzenia i czujności. Jest stosowany w leczeniu zmęczenia, ale także hipersomnii (nadmiernego snu), narkolepsji lub bezdechu sennego.
• Metylofenidat (Ritalin) - jest to pochodna amfetaminy, czyli ma działanie stymulujące podobne do amfetaminy. Zwiększa poziom dopaminy w mózgu, aktywując w ten sposób centralny układ nerwowy. Jest stosowany nie tylko w leczeniu zmęczenia, ale także u pacjentów cierpiących na narkolepsję lub ADHD (zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi).

Ważnym aspektem jest terapia antydepresyjna

Depresja to stan patologiczny, w którym pacjent cierpi na chorobliwy smutek.

W stwardnieniu rozsianym jest to nie tylko smutek z powodu poważnej diagnozy, który można uznać za normalny i naturalny, ale także patologiczny smutek spowodowany zmianami w mózgu.

Najczęściej stosowanymi lekami przeciwdepresyjnymi są substancje znane pod wspólną nazwą SSRI (selektywne inhibitory wychwytu zwrotnego serotoniny).

• Citalopram - stosowany w leczeniu ciężkiej depresji. Lek musi być przyjmowany przez co najmniej 2 tygodnie, aby uzyskać pożądany efekt. Leczenie jest długotrwałe, z wysoce zindywidualizowanymi dawkami. Odstawianie jest powolne, ze stopniowym zmniejszaniem dawek.
• Paroksetyna - prawdopodobnie pomaga zwiększyć poziom serotoniny w mózgu, ale nie zostało to udowodnione. Leczenie powinno trwać od 3 do 6 miesięcy.
• Sertraline actavis - zwiększa poziom serotoniny w mózgu. Zapobiega depresji, leczy depresję, zapobiega nawrotom i hamuje myśli samobójcze.

Sztywność mięśni i skurcze mięśni

Sztywność mięśni lub skurcze mięśni nie są rzadkością w stwardnieniu rozsianym.

Leki należące do grupy środków zwiotczających mięśnie (miorelaksantów) pomagają złagodzić te nieprzyjemne odczucia i dolegliwości.

Są to substancje, które uwalniają napięcie i skurcze mięśni, prowadząc do ich rozluźnienia.

Mechanizm działania polega na blokowaniu acetylocholiny (neuroprzekaźnika - cząsteczki układu nerwowego) na tarczy nerwowo-mięśniowej.

• Baklofen (Baclofen, Gabapentin, Lioresal) jest wskazany w spastycznych zaburzeniach mięśniowych po ustabilizowaniu stanu, ze względu na działania niepożądane. Zmniejsza zwiększone napięcie mięśniowo-szkieletowe. Wtórnie tłumi ból związany ze skurczami mięśni.
• Tizanidyna (Sirdalud, Zanaflex) jest jednym z ośrodkowo działających leków miorelaksacyjnych. Łagodzi spastyczność w chorobach neurologicznych, tym samym łagodząc ból podobnie jak baklofen.
• Toksyna botulinowa jest również znana jako trucizna kiełbasiana. Jest często stosowana w medycynie estetycznej do wygładzania zmarszczek. U pacjentów ze stwardnieniem rozsianym łagodzi spastyczność mięśni szkieletowych, łagodzi drżenie, a nawet pomaga w hiperrefleksji pęcherza moczowego.

Ciekawostka:
Konopie indyjskie - marihuana - są również stosowane w leczeniu umiarkowanej i ciężkiej spastyczności w stwardnieniu rozsianym.
Zawiera substancje czynne tetrahydrokannabinol (THC) i kannabidiol (CBD). Łagodzą one spastyczność, przeciwdziałają drgawkom, łagodzą ból oraz łagodzą nudności i wymioty.
Wykazano również, że ma działanie psychoprotekcyjne (leczenie depresji).

Leczenie poprawiające chód

Dalfamprydyna jest lepiej znana pod handlową nazwą Ampyra. Jest to jeden z blokerów kanału potasowego.

Pomaga poprawić funkcje motoryczne i czuciowe u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, zwiększając w ten sposób szybkość chodzenia. Jest to jak dotąd jedyny lek na rynku pomagający pacjentom ze stwardnieniem rozsianym w chodzeniu.

Inne leki stosowane w łagodzeniu objawów stwardnienia rozsianego

Oprócz wyżej wymienionych leków, w leczeniu stwardnienia rozsianego stosuje się również inne leki.

• leki zmniejszające ból
• leki na bezsenność
• leki kontrolujące czynność jelit
• leki kontrolujące czynność pęcherza moczowego
• leki na dysfunkcje seksualne

Plazmafereza i terapia komórkami macierzystymi

Leki nie są jedyną alternatywą dla poprawy życia pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Współczesna medycyna oferuje kilka opcji.

Plazmafereza - leczenie chorób autoimmunologicznych, w tym stwardnienia rozsianego

Plazmafereza to metoda leczenia, w której osocze krwi jest oddzielane od innych składników krwi. Szkodliwe substancje w usuniętym osoczu krwi są eliminowane pozaustrojowo, a wyleczone osocze wraca do organizmu pacjenta.

Leczenie to jest stosowane nie tylko u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, ale także w innych chorobach autoimmunologicznych.

Terapia własnymi komórkami macierzystymi i mezenchymalnymi

Przeszczep komórek macierzystych jest wykorzystywany w medycynie od dziesięcioleci. Przede wszystkim stosuje się go w leczeniu złośliwych chorób krwi. Pacjenci najpierw przechodzą chemioterapię, która między innymi niszczy układ odpornościowy. Następnie przeszczepiony pacjent otrzymuje komórki macierzyste. Otrzymuje je również w postaci infuzji.

Aby terapia była w ogóle możliwa, konieczne jest znalezienie odpowiedniego dawcy, co często stanowi problem. Rozwiązaniem jest pobranie krwi pępowinowej. Jeśli rozwinie się konkretna choroba, możliwe jest przeszczepienie własnych komórek macierzystych pacjenta.

Ciekawostka: W 2015 roku opublikowano badanie przeprowadzone przez dr Burta, który przeprowadził badania z udziałem 151 pacjentów cierpiących na stwardnienie rozsiane. Grupa badawcza została poddana leczeniu własnymi komórkami macierzystymi i była obserwowana przez okres do 4 lat. W tym czteroletnim okresie do 87% przeżyło bez progresji choroby. Badania te przynoszą znaczne korzyści wszystkim pacjentom cierpiącym na tę trudną chorobę. Jednak nie każdy jest odpowiednim kandydatem.

Terapia infuzyjna komórkami mezenchymalnymi z różnych źródeł (szpik kostny, tkanka tłuszczowa) jest obecnie szerzej stosowana.

Rehabilitacja i jej znaczenie w leczeniu stwardnienia rozsianego

Rehabilitacja jest bardzo ważnym aspektem leczenia stwardnienia rozsianego.

Ma ona ogromne znaczenie nie tylko jako uzupełnienie leczenia medycznego, ale także jako kompleksowa terapia, która poprawia nie tylko stan fizyczny, ale także psychiczny pacjenta.

Ta forma terapii jest przeprowadzana przez przeszkolony personel. Może to być neurolog i fizjoterapeuta, ale także pracownik służby zdrowia o określonej specjalizacji (psychiatra, logopeda, terapeuta zajęciowy, protetyk...). Zależy to od konkretnych objawów danego pacjenta.

Metody rehabilitacji:

• Neurorehabilitacja - Ta forma rehabilitacji powinna być rozpoczęta natychmiast po zdiagnozowaniu stwardnienia rozsianego. Ma ona na celu stymulację układu nerwowego, a następnie aktywację rezerwowych włókien nerwowych uszkodzonych szlaków. Wykorzystuje to unikalną właściwość układu nerwowego, zwaną neuroplastycznością. Oznacza to, że włókna nerwowe mają zdolność reagowania na bodźce i dostosowywania się do nich.
• Fizjoterapia - metoda ta zajmuje się ćwiczeniami. Plan powinien być opracowany dla indywidualnego pacjenta, biorąc pod uwagę stadium choroby i jego ogólny stan zdrowia. W fazie aktywnej zaleca się jedynie pozycjonowanie. Według Bobáta najczęściej stosuje się pozycje antyspastyczne. W fazie remisji odpowiednie są techniki ułatwiające, takie jak metoda Vojty, ruchy celowane, terapia zajęciowa, terapia mowy i inne.